Blog

Aug 17, 2023

L'étude de phase I de BlueRock sur le bemdaneprocel chez des patients atteints de la maladie de Parkinson atteint le critère d'évaluation principal

Publié : 28 août 2023 BERLIN et CAMBRIDGE, Mass., 28 août 2023 /PRNewswire/ -- Bayer AG et BlueRock Therapeutics LP, une société de thérapie cellulaire au stade clinique et exploitée en propriété exclusive et indépendante.

Publié : 28 août 2023

BERLIN et CAMBRIDGE, Mass., 28 août 2023 /PRNewswire/ --Bayer SAetBlueRock Therapeutics LP , une société de thérapie cellulaire au stade clinique et filiale indépendante en propriété exclusive de Bayer AG, a annoncé aujourd'hui les détails des données positives de l'essai clinique de phase I sur le bemdaneprocel (BRT-DA01), une thérapie expérimentale dérivée de cellules souches pour le traitement de la maladie de Parkinson. Les données ont été présentées au Congrès international sur la maladie de Parkinson et les troubles du mouvement® à Copenhague, au Danemark.

L'étude a atteint l'objectif principal consistant à démontrer l'innocuité et la tolérabilité chez les 12 participants des cohortes à dose faible et élevée de l'étude, sans qu'aucun événement indésirable grave (EIG) lié au bemdaneprocel n'ait été signalé pendant un an. Deux EIG ont été signalés sans rapport avec le bemdaneprocel, une crise attribuée à l'intervention chirurgicale et un cas de COVID. Les deux se sont résolus sans séquelles. De plus, les analyses d'imagerie TEP au 18F-DOPA ont démontré des preuves de survie et de greffe de cellules dans les cohortes à faible et à forte dose. L'imagerie TEP 18F-DOPA est une technique neuroradiologique utilisée pour visualiser et évaluer l'activité dopaminergique dans la maladie de Parkinson.

Les critères d'évaluation cliniques exploratoires secondaires se sont améliorés dans les deux cohortes, les participants de la cohorte à dose élevée montrant une plus grande amélioration, comme l'évaluent l'échelle d'évaluation de la maladie de Parkinson unifiée MDS, partie III (MDS-UPDRS, partie III) et le journal Hauser, qui sont des outils utilisés pour évaluer la gravité de la maladie de Parkinson au niveau des symptômes moteurs.

"Les données de cette étude ouverte de phase I sont extrêmement encourageantes", a déclaré Claire Henchcliffe, MD, présidente du département de neurologie de l'École de médecine UCI de l'Université de Californie à Irvine et l'un des chercheurs principaux de l'étude. « Bien qu'il s'agisse d'une petite étude ouverte, atteindre l'objectif principal de l'étude en matière de sécurité et de tolérabilité ainsi que les premières améliorations observées dans les résultats cliniques représente un grand pas en avant. L'espoir est maintenant que ces tendances se poursuivent et se traduisent par des bénéfices significatifs pour les personnes atteintes de la maladie de Parkinson. maladie dans des essais cliniques contrôlés.

En utilisant le journal Hauser, qui classe les patients comme étant à l'état « ON » lorsque leurs symptômes sont bien contrôlés et à l'état « OFF » lorsqu'ils constatent une aggravation de leurs symptômes, les participants de la cohorte à dose élevée ont montré une amélioration de 2,16 heures. du temps passé dans l'état « ON » sans dyskinésie troublante par rapport à la valeur initiale après un an. Le temps passé à l'état « OFF » a montré une diminution correspondante de 1,91 heure après un an. Les participants de la cohorte à faible dose ont montré une amélioration de 0,72 heure à l'état « ON » sans perturber le temps de dyskinésie par rapport à la ligne de base et une diminution correspondante de 0,75 heure à l'état « OFF ».

Dans la cohorte à dose élevée, une mesure sur un an des effets du bemdaneprocel à l'aide du MDS-UPDRS partie III, mesurés à l'état de médicament « OFF », a montré une réduction de 13,0 points par rapport à la valeur initiale. La cohorte à faible dose a montré une réduction de 7,6 points.

« Le besoin de nouveaux traitements pour aider les patients atteints de la maladie de Parkinson est évident », a déclaré Ahmed Enayetallah, vice-président principal et responsable du développement chez BlueRock Therapeutics. "Nous sommes ravis de partager les résultats de cette phase I et sommes impatients de faire passer le bemdaneprocel à la prochaine étape des tests cliniques."

Sur la base de ces résultats, la planification est en cours pour une étude de phase II qui devrait commencer à recruter des patients au premier semestre 2024.

"Le niveau de soins pour des millions de personnes vivant avec la maladie de Parkinson ne s'est que légèrement amélioré au cours des dernières décennies, et les besoins médicaux non satisfaits existants ne feront que s'accroître en raison du vieillissement croissant de la population", a déclaré Christian Rommel, membre du comité exécutif de Division pharmaceutique de Bayer et responsable de la recherche et du développement. "Le résultat positif de cet essai clinique de phase I constitue un net pas en avant et nous rapproche de la fourniture de nouvelles options de traitement aux patients."